Benefici clinici e risultati normativi dei farmaci antitumorali che ricevono un’approvazione accelerata
Nuovo studio pubblicato il 7 aprile 2024 volto a “Determinare se i farmaci antitumorali a cui è stata concessa l’approvazione accelerata dimostrino in definitiva un beneficio clinico e valutare le basi per la conversione all’approvazione regolare”.
Punti chiave
Domanda: Qual è il beneficio clinico dei farmaci antitumorali a cui è stata concessa l’approvazione accelerata e su quale base vengono convertiti in approvazione regolare?
Risultati: In questo studio di coorte sui farmaci antitumorali, a cui è stata concessa l’approvazione accelerata dal 2013 al 2017, il 41% (19/46) non ha migliorato la sopravvivenza globale o la qualità della vita negli studi di conferma dopo più di 5 anni di follow-up, con risultati non ancora disponibili per un altro 15% (7/46).
Tra i farmaci convertiti all’approvazione regolare, il 60% (29/48) delle conversioni si è basato su misure surrogate.
Significato: Sebbene l’approvazione accelerata possa essere utile, alcuni farmaci antitumorali non finiscono per dimostrare benefici nel prolungare la vita dei pazienti o nel migliorare la loro qualità di vita.
Benefici clinici e risultati normativi dei farmaci antitumorali che ricevono un’approvazione accelerata
Astratto
Importanza
Il percorso di approvazione accelerato della Food and Drug Administration (FDA) statunitense consente l’approvazione di farmaci sperimentali che trattano esigenze mediche non soddisfatte sulla base di modifiche alle misure surrogate considerate “ragionevolmente probabili” per prevedere il beneficio clinico.
Sono quindi necessari studi clinici post-approvazione per confermare se questi farmaci offrono benefici clinici
Obiettivo
Determinare se i farmaci antitumorali cui è stata concessa l’approvazione accelerata dimostrino alla fine un beneficio clinico e valutare le basi per la conversione all’approvazione regolare.
Progettazione, impostazione e partecipanti
In questo studio di coorte, i dati disponibili al pubblico della FDA sono stati utilizzati per identificare i farmaci antitumorali a cui è stata concessa l’approvazione accelerata dal 2013 al 2023.
Principali risultati e misure
Miglioramento dimostrato della qualità della vita o della sopravvivenza globale nelle approvazioni accelerate con più di 5 anni di follow-up, nonché endpoint degli studi di conferma e tempo necessario alla conversione per le coppie farmaco-indicazione convertite all’approvazione regolare.
Risultati
Un totale di 129 coppie farmaco antitumorale-indicazione hanno ottenuto l’approvazione accelerata dal 2013 al 2023.
Delle 46 indicazioni con più di 5 anni di follow-up (approvate nel periodo 2013-2017), circa due terzi (29, 63%) sono state convertite dopo l’approvazione regolare, 10 (22%) sono stati ritirati e 7 (15%) sono rimasti in corso dopo una media di 6,3 anni.
Meno della metà (20/46, 43%) ha dimostrato un beneficio clinico negli studi di conferma.
Il tempo necessario per il ritiro è diminuito da 9,9 anni a 3,6 anni, mentre il tempo necessario per ottenere l’approvazione regolare è aumentato da 1,6 anni a 3,6 anni.
Delle 48 coppie farmaco-indicazione convertite all’approvazione regolare, 19 (40%) sono state convertite in base alla sopravvivenza globale, 21 (44%) alla sopravvivenza libera da progressione, 5 (10%) al tasso di risposta più durata della risposta, 2 (4 %) sul tasso di risposta e 1 (2%) nonostante uno studio di conferma negativo.
Confrontando le indicazioni di approvazione accelerata e regolare, 18 su 48 (38%) sono rimaste invariate, mentre 30 su 48 (63%) avevano indicazioni diverse (ad esempio, linea terapeutica precedente).
Conclusioni e rilevanza
La maggior parte dei farmaci antitumorali a cui è stata concessa l’approvazione accelerata non ha dimostrato benefici in termini di sopravvivenza globale o qualità della vita entro 5 anni dall’approvazione accelerata.
I pazienti dovrebbero essere chiaramente informati sui farmaci antitumorali che utilizzano il percorso di approvazione accelerato e che non mostrano benefici in termini di risultati clinici centrati sul paziente.
FONTE dello Studio
Si ringrazia il canale SALUTE & BENESSERE per averlo diffuso
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